Due milioni di euro. Questo il costo del farmaco Zolgensma che il piccolo Paolo, 2 anni, di Valenzano (Bari), ha iniziato finalmente ad assumere. La terapia del bambino che lotta contro la Sma1 (o atrofia muscolare spinale), una rara e grave malattia degenerativa che distrugge le cellule nervose del midollo spinale, ha avuto inizio all’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. A riferirlo è la famiglia del piccolo Paolo nella pagina Facebook a lui dedicata.
“Oggi è un super giorno – scrive la famiglia di Paolo su Facebook -. Finalmente dopo tanta attesa il nostro supereroe ha ricevuto la somministrazione del farmaco Zolgensma presso l’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma”. “Siamo ancora increduli ma davvero felicissimi che il sogno di regalare una speranza in più al nostro piccolo Paolo si sia finalmente avverato”. La famiglia di Paolo fa dunque sapere che “al momento tutto procede per il meglio” e che “le prossime settimane saranno le più dure da superare, ma oggi – aggiunge la famiglia del piccolo – vogliamo fare un augurio al nostro supereroe“.
Il piccolo Paolo lo scorso ottobre ha compiuto due anni. La sua storia è particolarmente difficile, piena di lotte e poche speranze visto che la Sma1 è la forma più grave di atrofia muscolare spinale. Ad appena un mese di vita al bambino fu diagnosticata la malattia. Dopo lunghe ricerche e indagini, fu trovata nel farmaco Zolgensma una luce di speranza per il piccolo. La terapia genica sarebbe potuta servire, ma si aprì subito un dibattito sui potenziali effetti collaterali del farmaco e sull’alt dell’Aifa, che indicò che la terapia poteva essere somministrata solo su presa in carico di responsabilità di un medico. Sulla vicenda si consumò perfino lo strappo tra il presidente della Regione Puglia Michele Emiliano e l’assessore alla Salute pugliese Pierluigi Lopalco che proprio per questa storia si dimise a novembre del 2021 motivando: “C’è stato un punto su cui abbiamo preso strade diverse. Il presidente Emiliano ha deciso di accontentare una famiglia, due genitori – per i quali io, da padre, ho la più grande comprensione – che chiedevano di somministrare al figlio affetto da una grave malattia genetica, la Sma, un farmaco innovativo. E assai costoso. Costosissimo. Ora l’efficacia di questo farmaco è riconosciuta soltanto nelle fasi molto precoci della malattia. Il bambino in questione è in una situazione diversa, e dunque non è dimostrata l’efficacia del farmaco nelle sue condizioni”. La rottura tra Emiliano e Lopalco, infatti, seguì l’autorizzazione dell’Aifa alla terapia. Il 17 settembre 2021 l’Agenzia italiana del farmaco in una lettera al governatore Emiliano dette via libera alla somministrazione del farmaco Zolgensma al piccolo Paolo. Ma già due settimane prima l’autorizzazione dell’Aifa, il governatore Emiliano garantì la terapia al piccolo Paolo, nonostante la commissione medica competente avesse espresso parere contrario.
Alla fine comunque il piccolo Paolo ha iniziato all’Opsedale Bambino Gesù di Roma la terapia con la somministrazione del farmaco Zolgensma. La famiglia nel post su Facebook ha ringraziato “tutta l’équipe del Prof. Enrico Bertini che ha permesso a Paolo di avere una possibilità affrontando con noi questa sfida” e ha anche ringraziato “la Regione Puglia e tutti i suoi consiglieri unitamente ai parlamentari intervenuti per sostenerci. Speriamo che questo grande regalo possano riceverlo tutti i bambini che stanno lottando per la speranza che meritano”.
