I risultati dello studio clinico sull’anticorpo monoclonale dupilumab
È stata condotta a livello internazionale un’ampia sperimentazione su pazienti adulti affetti da pemfigoide bolloso (PB) in forma moderata-grave, che sta offrendo nuove speranze grazie ai risultati positivi di dupilumab, un anticorpo monoclonale totalmente umano in fase di valutazione proprio per questa patologia della cute debilitante e recidiva. I dati, presentati durante l’American Academy of Dermatology (AAD) Meeting 2025, provengono dallo studio registrativo ADEPT, in cui il farmaco ha mostrato una capacità cinque volte superiore rispetto al placebo di garantire la remissione sostenuta della malattia.
Una patologia tipica degli anziani
Il pemfigoide bolloso colpisce prevalentemente la popolazione anziana ed è caratterizzato da un’infiammazione di tipo 2 che causa un quadro clinico particolarmente grave, con vesciche diffuse, intenso prurito, eritemi e lesioni dolorose che possono sanguinare o infettarsi. L’impatto sul benessere quotidiano dei pazienti è significativo e, finora, i trattamenti disponibili si sono spesso basati su terapie immunosoppressive, potenzialmente onerose soprattutto per i soggetti più fragili.
L’anticorpo monoclonale dupilimab
Nello studio clinico ADEPT (Fase II/III), 106 pazienti sono stati suddivisi in due gruppi di pari numero: uno ha ricevuto dupilumab 300 mg ogni due settimane (dopo la dose iniziale di carico), mentre l’altro ha ricevuto placebo. Entrambi i gruppi hanno proseguito la terapia standard a base di corticosteroidi orali, seguendo un protocollo di graduale riduzione, purché il controllo della malattia si mantenesse stabile. L’obiettivo principale era verificare la capacità di raggiungere e mantenere la remissione della malattia entro 36 settimane, senza ricadute né ricorso a terapie di salvataggio.
I risultati hanno mostrato che il 20% dei pazienti trattati con dupilumab ha ottenuto una remissione sostenuta, rispetto al 4% di chi ha ricevuto il placebo. Inoltre, il 40% dei soggetti in terapia attiva ha riportato una riduzione della gravità del pemfigoide bolloso di almeno il 90%, mentre nel gruppo placebo il valore si è fermato al 10%. Anche il prurito, spesso insopportabile per i pazienti, è stato sensibilmente ridotto: il 40% di coloro che assumevano dupilumab ha mostrato un miglioramento clinicamente rilevante, contro l’11% del gruppo di controllo. A ciò si aggiunge una riduzione media dell’esposizione cumulativa ai corticosteroidi orali di 1678 mg e una diminuzione del 54% nel ricorso a trattamenti di emergenza.
Effetti collaterali
Gli eventi avversi più frequenti registrati con dupilumab hanno riguardato edema periferico, artralgia, mal di schiena, visione offuscata e ipertensione, con una distribuzione numericamente inferiore o paragonabile a quella osservata nel gruppo placebo, e non si sono verificati decessi correlati al farmaco. Secondo la professoressa Victoria Werth del Philadelphia Veterans Administration Hospital, coautrice dello studio, il meccanismo d’azione di dupilumab, che contrasta l’infiammazione di tipo 2, rappresenta una strategia promettente per chi soffre di pemfigoide bolloso e vede spesso la qualità della vita compromessa da dolore e prurito costante. Le autorità regolatorie internazionali, tra cui l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), stanno valutando la domanda di approvazione di dupilumab in quest’ambito. In caso di esito positivo, questo farmaco innovativo potrebbe offrire un’opzione terapeutica più mirata ed efficace per pazienti che, fino a oggi, hanno avuto a disposizione trattamenti non sempre adeguati a controllare la malattia e a ridurne le complicanze.
